1. 化疗防治脑肿瘤复发：由于恶性脑肿瘤的侵袭性生长特性，及部分脑肿瘤解剖位置的特殊性，难以大范围地彻底切除，残留的脑肿瘤细胞成为日后复发的根源。手术后辅以放疗可以提高有些脑肿瘤的治疗效果，但由于放射线剂量的限制及有部分脑肿瘤对放疗不敏感，大多数还是难免复发。化疗对进一步杀灭残存肿瘤细胞防治复发有很重要的作用。
2. 化疗可以降低鞍区生殖细胞瘤的放疗剂量，减轻放疗对垂体内分泌功能(生殖、发育等)，以及对视力的不良影响。
3. 术后有肿瘤残留者，化疗可提高二次手术切除程度(如间变性室管膜瘤)，改善患者生存期。
4. 大剂量化疗是三岁以下髓母细胞瘤、间变性室管膜、原始神经外胚层瘤等脑肿瘤患儿，减少复发和延长生存的重要治疗方法。由于放疗对三岁以下幼儿有明显的神经毒性和有害的神经认知损伤，不宜放疗。
5. 化疗是原发中枢神经系统淋巴瘤的治疗，也即有效的治疗。
