2025年10月29日，一项针对IDH1突变型高级别胶质瘤的IDH抑制剂临床试验在首都医科大学三博脑科医院正式启动，神经肿瘤化疗科张俊平主任医师为本次临床试验的主要研究者。
IDH突变是胶质瘤的关键驱动因素之一，这类突变会导致细胞代谢紊乱，促进肿瘤的发生发展。高级别IDH1突变型星形细胞瘤在完成手术及标准放疗和辅助替莫唑胺化疗后，只能观察并等待病情进展或复发。这类脑胶质瘤患者亟需有效且耐受性良好的治疗方案，以进一步延缓疾病进展。
此次启动的IDH抑制剂临床试验正是针对这一临床痛点，为特定患者群体量身打造的精准维持治疗方案。
IDH抑制剂通过特异性抑制突变IDH蛋白的活性，逆转细胞代谢异常，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其分化，为IDH突变患者带来了全新治疗方向。近年来，全球范围内已有多款IDH抑制剂在血液肿瘤领域获批上市，证实了该靶点药物的临床价值。
研究药物Safusidenib（DS-1001）是一款正在开发的新型口服的强效脑渗透性靶向突变IDH1抑制剂。在早期临床研究中，Safusidenib表现出良好的耐受性、抗肿瘤活性和高的血脑屏障穿透性。
这是一项全球多中心随机试验，预计共入组300例患者。
